極目新聞?dòng)浾?趙雪純

通訊員 田娟

小伙高考前查出棘手的“免疫介導(dǎo)的壞死性肌病”，嚴(yán)重時(shí)只能癱瘓?jiān)诖玻?年前，華中科技大學(xué)附屬同濟(jì)醫(yī)院專家通過CAR-T細(xì)胞治療，讓他的免疫系統(tǒng)得到重塑，如今，該小伙已經(jīng)成為一名醫(yī)學(xué)研究生，1月31日，該院宣布，神經(jīng)內(nèi)科王偉教授團(tuán)隊(duì)全球首次應(yīng)用靶向成熟B細(xì)胞抗原（BCMA）的CAR-T細(xì)胞（CT103A）治療復(fù)發(fā)難治性免疫介導(dǎo)的壞死性肌病，目前已取得了顯著的臨床療效，相關(guān)研究論文在國(guó)際著名期刊發(fā)布。

相關(guān)論文發(fā)布在《美國(guó)國(guó)家科學(xué)院院刊》

2016年，時(shí)年18歲的小鄧正準(zhǔn)備高考時(shí)，突然四肢無力、疼痛，且情況急劇惡化，在同濟(jì)醫(yī)院確診為“免疫介導(dǎo)的壞死性肌病”。該院神經(jīng)內(nèi)科王偉教授介紹，這是一種與抗體相關(guān)的自身免疫性疾病，分為多種亞型，小鄧所患的是其中難治性程度和致殘率最高的亞型之一，需要接受高強(qiáng)度、多種聯(lián)合且長(zhǎng)期的免疫抑制治療。但由于傳統(tǒng)治療的效果有限，小鄧病情反反復(fù)復(fù)，發(fā)病時(shí)只能癱瘓?jiān)诖病?/p>

經(jīng)過綜合評(píng)估，王偉教授團(tuán)隊(duì)決定為其嘗試CAR-T細(xì)胞治療。據(jù)了解，這是一種基于基因編輯的細(xì)胞治療方法，專家將患者自體的T細(xì)胞分離、提取后，在體外進(jìn)行基因編輯，給T細(xì)胞加裝具有導(dǎo)航作用的靶向特異抗原——CAR。這意味著，T細(xì)胞可變成具有能精準(zhǔn)定向且有殺傷功能的CAR-T細(xì)胞?；剌?shù)交颊唧w內(nèi)后，它可清除致病的B細(xì)胞。

2022年3月，被疾病反復(fù)折磨的小鄧接受了該療法。該療法的相關(guān)藥品目前已經(jīng)獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市。

“經(jīng)過CAR-T細(xì)胞治療后，患者的肌力逐漸恢復(fù)，能夠回歸正常生活?！蓖鮽フf。值得一提的是，小鄧考上大學(xué)，并選擇了臨床醫(yī)學(xué)專業(yè)，在接受CAR-T治療后，他能自主生活，并于2023年考上了免疫學(xué)系的研究生。目前，小鄧已停用了激素及所有的免疫抑制藥，實(shí)現(xiàn)“無藥健康生存”。

小鄧與王偉團(tuán)隊(duì)合影

在同濟(jì)醫(yī)院，還有多名免疫病患者接受了CAR-T細(xì)胞治療。據(jù)臨床觀察，他們體內(nèi)的B細(xì)胞被CAR-T細(xì)胞完全清除后1年左右，會(huì)重新生長(zhǎng)出正常的B細(xì)胞，同時(shí)患者體內(nèi)的致病性抗體也完全消失，實(shí)現(xiàn)了令人欣喜的“免疫重塑”。

自身免疫病種類繁多，且極容易遷延復(fù)發(fā)，給患者和家屬造成了極大的疾病負(fù)擔(dān)。同時(shí)，因?yàn)椴±頇C(jī)制復(fù)雜、治療手段有限，部分難治性患者最后陷入無藥可用的境地。針對(duì)多種復(fù)發(fā)難治性自身免疫病，王偉教授團(tuán)隊(duì)通過CAR-T細(xì)胞治療，為這類患者提供了全新的治療方案。同時(shí)，王偉團(tuán)隊(duì)還結(jié)合單細(xì)胞測(cè)序、免疫組庫等技術(shù)，對(duì)CAR-T細(xì)胞治療自身免疫性疾病的潛在分子機(jī)制和治療后的免疫微環(huán)境重塑等進(jìn)行了深入地描繪，該項(xiàng)目的研究論文也于1月31日在線發(fā)布在國(guó)際著名期刊《美國(guó)國(guó)家科學(xué)院院刊》（PNAS雜志）。