雖然有數(shù)千種藥物可用于治療各種腦疾病，從抑郁癥到精神分裂癥，但它們無法穿透血腦屏障(BBB)進(jìn)入大腦。保護(hù)大腦免受可能存在于血液中的病原體的BBB也阻止大多數(shù)藥物進(jìn)入腦功能組織，實質(zhì)，這是治療所有腦疾病(包括帕金森病等神經(jīng)退行性疾病)的眾所周知的挑戰(zhàn)和老年癡呆癥。

由Elisa Konofagou，Robert和Margaret Hariri生物醫(yī)學(xué)工程教授和哥倫比亞工程學(xué)院放射學(xué)(物理學(xué))教授領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊一直在開發(fā)一種新技術(shù)，可以開辟新方法，促進(jìn)靶向藥物輸送到大腦并使藥物能夠更加局部地治療腦部疾病。研究人員使用經(jīng)顱，聚焦超聲和靜脈注射微泡進(jìn)入BBB，進(jìn)行局部和瞬時開放，使藥物可逆地和非侵入地穿過BBB。專注于帕金森病，與哥倫比亞大學(xué)歐文醫(yī)學(xué)中心神經(jīng)病學(xué)系的Serge Przedborski小組合作，他們發(fā)現(xiàn)跨BBB的蛋白質(zhì)遞送和基因傳遞可部分恢復(fù)多巴胺能通路，

“我們在大腦中發(fā)現(xiàn)了行為和解剖神經(jīng)元的改善，”領(lǐng)導(dǎo)這項研究的Konofagou說，他于4月4日在線發(fā)表了受控釋放雜志，并于6月10日發(fā)布。“這是有史以來第一次能夠在帕金森病的早期階段用可用的藥物恢復(fù)多巴胺能通路。我們能夠在改善神經(jīng)元功能的同時抑制神經(jīng)變性的快速進(jìn)展。我們希望我們的研究能為早期治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病開辟新的治療途徑。“

該團(tuán)隊針對早期帕金森病和阿爾茨海默病(如殼核和海馬)的大腦區(qū)域。他們?yōu)檠芯块_發(fā)的工具是一種使用神經(jīng)導(dǎo)航系統(tǒng)實時指導(dǎo)治療的設(shè)備。美國食品藥品管理局剛剛為該團(tuán)隊指定了一個研究設(shè)備豁免(IDE)，以便在臨床試驗中使用該設(shè)備來測試其在阿爾茨海默病患者中的安全性。

“神經(jīng)外科醫(yī)生一直使用這種系統(tǒng)來指導(dǎo)他們進(jìn)行神經(jīng)外科手術(shù)，”Konofagou實驗室的副研究員Antonios Pouliopoulos說，他致力于臨床神經(jīng)導(dǎo)航系統(tǒng)的開發(fā)。“我們小組剛用超聲換能器取代了手術(shù)器械，以執(zhí)行我們的非侵入性手術(shù)。”

Konofagou的超聲彈性和成像實驗室是美國唯一獲得FDA批準(zhǔn)用于超聲輔助，血腦屏障開放的學(xué)術(shù)實驗室。其他進(jìn)行類似研究的團(tuán)體要么使用納米粒子來促進(jìn)藥物輸送，要么需要MRI來指導(dǎo)手術(shù)。Konofagou的方法是獨立于MRI的，不需要任何納米粒子。

她的設(shè)備是一種單元件換能器，比使用MRI引導(dǎo)的當(dāng)前頭盔形狀的1024元件換能器系統(tǒng)小得多，速度快且便宜。由于Konofagou的系統(tǒng)是便攜式的，醫(yī)生將能夠在醫(yī)院的任何地方治療患者，并且將來甚至可以在患者家中治療。治療可以在不到30分鐘內(nèi)完成，相比之下，MRI引導(dǎo)治療需要3到4個小時，并且實時監(jiān)控，這是新設(shè)備的一個獨特功能。成本是MRI引導(dǎo)頭盔的10倍。該設(shè)備的首次試驗將與阿爾茨海默病患者一起進(jìn)行，之后Konofagou計劃與帕金森病患者合作。

便攜式超聲系統(tǒng)，用于人體內(nèi)有針對性和非侵入性的血腦屏障。該系統(tǒng)最近被FDA批準(zhǔn)用于六名美國阿爾茨海默病患者的超聲治療。該圖像歸功于Antonios Pouliopoulos /哥倫比亞工程公司。

Konafagou最近贏得了一項為期四年250萬美元的NIH撥款，用于使用類似的深部腦刺激裝置，旨在揭示超聲激發(fā)神經(jīng)元的機制，并監(jiān)測人類受試者的揭幕機制。此外，她還將榮獲今年7月在柏林舉辦的2019年醫(yī)學(xué)和生物學(xué)學(xué)會技術(shù)成就獎，以表彰她“在超聲成像和治療領(lǐng)域的杰出和開拓性貢獻(xiàn)，以及它們在心血管疾病診斷中的應(yīng)用和臨床轉(zhuǎn)化。疾病，腫瘤診斷和治療以及腦藥物輸送和刺激。“

“我們都有患有神經(jīng)退行性疾病的親人，”Konofagou補充說。“我的祖母已經(jīng)患有癡呆癥超過五年，所以我直接知道如何將一個簡單的裝置帶到患者家中并提供更高質(zhì)量的生活是至關(guān)重要的，特別是對于我們的快速生活人口老齡化。還有許多致命的疾病，如腦腫瘤，影響所有年齡段的人，目前還沒有治愈方法。這就是為什么我們想把我們的研究如此迅速地帶到診所。“