Tocagen(納斯達(dá)克股票代碼：TOCA)是一家臨床階段的生物制藥公司，在該公司提供的臨床試驗(yàn)更新效果不佳之后，該公司的股價(jià)正在下跌。截至美國(guó)東部時(shí)間周三下午12:58，失望的投資者股價(jià)下跌33.3%。Tocagen的主要候選藥物Toca 511是一種逆轉(zhuǎn)錄病毒，外科醫(yī)生在切除腦腫瘤后直接注入腔內(nèi)。復(fù)雜的治療是對(duì)患有復(fù)發(fā)性腦癌的患者進(jìn)行的一項(xiàng)關(guān)鍵性研究，最近獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)測(cè)員進(jìn)行了中期分析。允許進(jìn)行403名患者的試驗(yàn)而不做任何修改，這不是投資者想要聽(tīng)到的。

投資者應(yīng)該松一口氣，因?yàn)閿?shù)據(jù)監(jiān)控器沒(méi)有提高無(wú)效標(biāo)志。相反，他們感到失望的是，觀察到的任何好處都不足以早期結(jié)束試驗(yàn)，并允許安慰劑組開(kāi)始積極治療。

與大多數(shù)實(shí)驗(yàn)性基因療法相比，Tocagen的組合治療看起來(lái)像Rube Goldberg機(jī)器。在將其注入腫瘤腔后，Toca 511應(yīng)選擇性感染腫瘤細(xì)胞并為胞嘧啶脫氨酶(CD)提供基因。

Toca FC是舊醫(yī)院級(jí)抗真菌藥物的延長(zhǎng)版本，應(yīng)該通過(guò)CD在腫瘤細(xì)胞內(nèi)轉(zhuǎn)化為一種名為5-FU的抗癌藥物。然后，5-FU被認(rèn)為選擇性地傷害載有CD的癌細(xì)胞，并促進(jìn)腫瘤抑制免疫應(yīng)答。

在第1階段接受組合治療的23名患者的中位總生存期為14.4個(gè)月，而類(lèi)似患者的歷史平均為8.5個(gè)月。雖然單臂試驗(yàn)數(shù)據(jù)看起來(lái)令人信服，但安慰劑組的表現(xiàn)往往比預(yù)期好得多。試圖抓住這把落刀可能是一個(gè)壞主意。