去年12月，(納斯達(dá)克股票代碼：GBT)公布了針對(duì)voxelotor的試驗(yàn)數(shù)據(jù)，這是一種鐮狀細(xì)胞病(SCD)治療方法，它認(rèn)為這種方法足以確保監(jiān)管機(jī)構(gòu)早日獲得批準(zhǔn)。然而，早期批準(zhǔn)的可能性可能取決于該公司計(jì)劃在6月14日星期五的口頭報(bào)告中在第24屆歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)(EHA)大會(huì)上公布的新數(shù)據(jù)。更新的結(jié)果可能會(huì)使股票飆升，如果它加強(qiáng)了加速批準(zhǔn)的論點(diǎn)，或者如果它不足，它可能導(dǎo)致大幅拋售。以下是您應(yīng)該了解的voxelotor以及周五要關(guān)注的數(shù)據(jù)。

SCD是一種導(dǎo)致疼痛并發(fā)癥和中風(fēng)的遺傳性疾病，對(duì)患者造成很大影響。

美國(guó)有超過(guò)100,000名SCD患者，另外還有歐洲60,000名患者。盡管每年的治療費(fèi)用總計(jì)達(dá)數(shù)十萬(wàn)美元，但這種疾病的壽命縮短了20年或更長(zhǎng)。

如果最終得到監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)，Global Blood Therapeutics的voxelotor可能成為第一種可用的疾病調(diào)節(jié)藥物。通過(guò)增加血紅蛋白中的氧氣，voxelotor可以防止紅細(xì)胞形成鐮狀形狀，減少貧血和血管閉塞性危象(VOC)，這是一種使鐮狀紅細(xì)胞阻礙血液循環(huán)的衰弱狀態(tài)。

12月報(bào)告的數(shù)據(jù)顯示，在24周時(shí)，65%的12歲及以上患者每日口服1,500 mg體液，使血紅蛋白增加至少1克/分升。接受安慰劑的患者中只有10%有類似的改善。

如果這種改善可以防止紅細(xì)胞被破壞的速度快于它們的制造，那么它可以防止因貧血引起的氧氣不足引起的器官損傷，同時(shí)還可以降低揮發(fā)性有機(jī)化合物的風(fēng)險(xiǎn)。

這種想法得到了研究人員的支持，他們指出參與試驗(yàn)的患者數(shù)量較少的VOC事件和較低的每人每年人均VOC發(fā)生率。

12月的數(shù)據(jù)僅包括參與公司第3階段試驗(yàn)的154名患者的結(jié)果。周五，我們可以從另外118名患者中獲得結(jié)果。

對(duì)于股票走高，投資者將需要額外的信念，即voxelotor可以擾亂這個(gè)市場(chǎng)。每分升1克的患者的穩(wěn)定或改善比例是關(guān)鍵，但更多的針頭移動(dòng)可能是在次要終點(diǎn)上呈現(xiàn)的任何數(shù)據(jù)，評(píng)估體液能量減少VOC的能力。

投資者的利益很高。Voxelotor是Global Blood Therapeutics開(kāi)發(fā)中唯一的藥物。并且在未來(lái)，voxelotor可能面臨來(lái)自基因療法的競(jìng)爭(zhēng)，包括在開(kāi)發(fā)的不止一個(gè)。

如果voxelotor的數(shù)據(jù)是可靠的，那么它可以減輕對(duì)批準(zhǔn)的任何擔(dān)憂并減少一些競(jìng)爭(zhēng)威脅。但如果它的更新令人失望，那么股價(jià)可能會(huì)大幅下跌。由于這些數(shù)據(jù)存在影響，投資者應(yīng)該在周五密切關(guān)注。